FDA加速批准阿尔茨海默病药物

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6月7日美国FDA批准Aduhelm (aducanumab)用于治疗阿尔茨海默病,这是一种影响620万美国人的衰弱性疾病。Aduhelm是通过加速审批途径获得批准的,该途径可用于治疗严重或危及生命的疾病,相对于现有的治疗方法,该药物具有显著的治疗优势。加速批准可以基于药物对替代终点的影响,该终点有可能合理预测患者的临床益处,并需要进行批准后的试验,以验证药物提供了预期的临床益处。



FDA官网6月7日消息


“阿尔茨海默病是一种毁灭性的疾病,它可能对被诊断出患有此病的人和他们的亲人的生活产生深远的影响,”医学博士、FDA药物评估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni说,“目前可用的疗法只能对症治疗,这种治疗方案是第一个针对并影响阿尔茨海默病潜在疾病进程的治疗方案。正如我们从与癌症的斗争中学到的,加速批准途径可以更快地为患者提供治疗,同时刺激更多的研究和创新。”

 

阿尔茨海默病是一种不可逆转的进行性脑部疾病,它会慢慢破坏记忆和思考能力,最终破坏执行简单任务的能力。虽然阿尔茨海默病的具体原因还不完全清楚,但它的特征是大脑的变化,包括淀粉样斑块和神经原纤维或 tau 缠结,导致神经元及其连接的丢失。这些变化影响一个人的记忆和思考能力。

 

Aduhelm是首个获得批准的治疗阿尔茨海默病的药物。这是自2003年以来批准的第一个治疗阿尔茨海默病的新疗法,也是第一个针对该疾病的基本病理生理学的疗法。


Aduhelm是首个获得批准的治疗阿尔茨海默病的药物


研究人员在三个独立的研究中评估了Aduhelm的疗效,这三个研究共涉及3,482名患者。这些研究包括双盲、随机、安慰剂控制剂量范围的阿尔茨海默病患者研究。接受治疗的患者有显著的剂量和时间依赖性的淀粉样斑块减少,而对照组的患者没有淀粉样斑块减少。

 

这些结果支持Aduhelm加速批准,这是基于大脑中淀粉样蛋白斑块减少的替代终点,这是阿尔茨海默病的一个标志。用正电子发射断层扫描(PET)成像对淀粉样蛋白斑块进行定量,以估计被阿尔茨海默病病理广泛影响的大脑区域的复合脑区和被认为没有这种病理的大脑区域的脑区中淀粉样蛋白斑块的水平。

 

Aduhelm的处方信息包括一个淀粉样蛋白相关成像异常 (amyloid-related imaging abnormalities,ARIA)的警告,最常见的是大脑区域的暂时肿胀,通常会随着时间的推移而消退并且不会引起症状,尽管有些人可能会出现头痛等症状、意识模糊、头晕、视力改变或恶心。Aduhelm 的另一个警告是过敏反应的风险,包括血管性水肿和荨麻疹。Aduhelm 最常见的副作用是 ARIA、头痛、跌倒、腹泻和意识模糊/谵妄/精神状态改变/定向障碍。



 在加速审批条款下,FDA要求渤健(Biogen)公司进行一项新的随机、对照临床试验,以验证该药物的临床益处。如果试验未能证实临床益处,FDA可能会启动程序撤销对该药物的批准。

 

Aduhelm获得了Fast Track认证,该认证旨在加快药物的开发和审查,这些药物旨在治疗初步证据显示有可能解决未满足的医疗需求的严重疾病。

 

Aduhelm是由马萨诸塞州剑桥市的渤健公司生产的。



参考来源

Source:FDA

FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Drug

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug

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——韩璎

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